De Amerikaanse medicijnautoriteit FDA heeft allogene celtherapie omidubicel-onlv (ontwikkeld door het Israëlische Gamida Cell en op de markt onder de naam Omisirge) goedgekeurd voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hematologische maligniteiten die gepland zijn voor navelstrengbloedtransplantatie na myeloablatieve conditionering. De goedkeuring was gebaseerd op gegevens van een fase III-studie, gepubliceerd in het tijdschrift Blood, waarin omidubicel-onlv een mediane tijd tot neutrofielenherstel van 12 dagen liet zien in de intent-to-treat populatie, vergeleken met 22 dagen voor standaard navelstrengbloed.
Daarbij was het veiligheidsprofiel voor omidubicel-onlv consistent was met de verwachte bijwerkingen van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie na myeloablatieve conditionering. De incidentie van graad 2/3 bacteriële of graad 3 schimmelinfecties tot 100 dagen na de transplantatie deed zich voor bij 39% van de patiënten in de omidubicel-onlv -arm en bij 60% van de patiënten in de standaard navelstrengbloedarm.
Bij 117 patiënten die omidubicel-onlv kregen voor een ziekte, traden infusiereacties op bij 47% van de patiënten, acute graft-versus-host ziekte (GvHD) bij 58%, chronische GvHD bij 35% en transplantaatfalen bij 3%. Bovendien kreeg 15% van de patiënten graad 3/4 infusiereacties en 17% graad 3/4 acute GvHD.
De weg van omidubicel-onlv naar goedkeuring was niet zonder hindernissen. In 2021 vroeg de FDA Gamida om een herziene analyse van de productiegegevens die in een commerciële fabriek waren gegenereerd, om te bepalen hoe deze vergeleken konden worden met het product dat in de productielocaties voor de cruciale fase III-studie was gemaakt. Het verzoek vertraagde de indiening door Gamida. Omidubicel-onlv, dat wordt gemaakt in een fabriek van Gamida in Israël, zal naar verwachting binnen 30 dagen na het begin van de productie aan transplantatiecentra worden geleverd.
Bron
Goedkeuringsbesluit voor omidubicel-onlv door de FDA