dr. H.R. Koene

Richtlijn ‘Diagnostiek en behandeling van verworven aplastische anemie bij volwassenen’

Samenvatting

De werkgroep Aplastische Anemie van de Nederlandse Vereniging voor Hematologie heeft de richtlijn ‘Diagnostiek en behandeling van verworven aplastische anemie bij volwassenen’ opgesteld. Deze richtlijn is een document met aanbevelingen ter ondersteuning van de dagelijkse praktijkvoering, waar mogelijk berustend op de resultaten van wetenschappelijk onderzoek. In deze richtlijn wordt een antwoord geformuleerd op de volgende vragen:

1. Welke diagnostiek dient te worden ingezet bij verdenking op verworven aplastische anemie?
2. Hoe dienen de diagnostische parameters te worden geïnterpreteerd en wanneer is er een indicatie voor behandeling?
3. Wat is de meest geschikte eerstelijnsbehandeling bij patiënten met verworven aplastische anemie?
4. Wat zijn de mogelijkheden voor tweede- of derdelijnsbehandeling bij falen op of recidief na eerstelijnstherapie?

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2013;10:201–13)

Immuungemedieerde trombocytopenie (herziening van de ITP-richtlijn)

Samenvatting

De werkgroep Niet-oncologische hematologie van de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) heeft de Nederlandse richtlijn voor de diagnose en behandeling van immuungemedieerde trombocytopenie (ITP) bij volwassenen recentelijk herzien. Deze richtlijn is wegens het schaarse aantal gerandomiseerde studies grotendeels gebaseerd op internationale richtlijnen en expertopinie. Derhalve is afgezien van het vermelden van de mate van wetenschappelijk bewijs dat aan de adviezen zou kunnen worden verbonden.
Splenectomie blijft ook in de gereviseerde richtlijn de tweedelijnsbehandeling van keuze, aangezien dit de enige mogelijkheid is op langdurige curatie, zonder verdere interventies.
De introductie van nieuwe therapeutische modaliteiten, zoals anti-CD20 (rituximab) en de trombopoëtinereceptoragonisten (romiplostim en eltrombopag), hebben de behandelingsmogelijkheden voor chronische ITP uitgebreid. Romiplostim en eltrombopag zijn geregistreerd voor het gebruik bij patiënten met een recidief ITP na splenectomie en bij patiënten met een contra-indicatie voor splenectomie. Rituximab is het enige geneesmiddel waarvan ‘off-label’-gebruik in de richtlijn wordt genoemd als mogelijke tweedelijnsbehandeling. Gegevens uit nieuwe klinische studies, maar ook uit het ITP-register van de NVvH, zullen in de toekomst meer duidelijkheid moeten geven over de plaats van deze middelen bij de behandeling van ITP.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2013;10:122–31)

De REPEAT-studie: een fase I- en fase II-studie naar de behandeling van het lenalidomide-refractair recidief multipel myeloom met lenalidomide gecombineerd met cyclofosfamide en prednison

Samenvatting

Hoewel de overleving van patiënten met een multipel myeloom (MM) de laatste jaren aanzienlijk is verbeterd, ontwikkelt toch de overgrote meerderheid van de patiënten na verloop van tijd een recidief. Op dit moment ontbreekt een standaardbehandeling van lenalidomide- en bortezomib-refractaire patiënten. Een retrospectieve studie bij 14 lenalidomide-refractaire patiënten, die op 1 na (93%) ook allemaal bortezomib hebben gehad, liet veelbelovende resultaten zien van lenalidomide gecombineerd met continu laag gedoseerd cyclofosfamide en prednison (REP). Hieruit is de REPEAT-studie voortgekomen, een fase I/II-studie bij myeloompatiënten met een lenalidomide-refractair recidief. In het fase I-gedeelte wordt de haalbaarheid van het REP-schema op 5 dosisniveaus bestudeerd. Op basis van toxiciteit wordt het optimale dosisniveau voor deze middelen bepaald. Vervolgens wordt een fase II-onderzoek uitgevoerd, waarin de vastgestelde dosiscombinatie uit fase I wordt beoordeeld op effectiviteit en toxiciteit.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2013;10:109–13)